● I nuovi dati dello studio di Fase III OPERETTA 2 su ocrelizumab mostrano che il 90% dei bambini di età compresa tra 10 e 17 anni è rimasto libero da ricadute nell’arco di due anni
● Ocrelizumab risponde a un importante bisogno clinico nella neurologia pediatrica come prima opzione terapeutica anti-CD20 ad alta efficacia per persone con sclerosi multipla a partire dai 10 anni di età
● Nello studio di Fase III OPERETTA 2, ocrelizumab rispetto a fingolimod (l’attuale trattamento standard nella sclerosi multipla pediatrica) ha dimostrato la non inferiorità nel controllo delle ricadute e la superiorità nella soppressione delle lesioni cerebrali¹
● Il profilo di sicurezza nei bambini e negli adolescenti è risultato in linea con quello già consolidato di ocrelizumab in oltre 525.000 persone adulte trattate a livello globale¹.
21 ottobre 2026 – Roche ha annunciato che, lo scorso 15 ottobre, la Commissione Europea ha approvato Ocrelizumab per infusione endovenosa (EV) per il trattamento dei pazienti pediatrici di età pari o superiore a 10 anni con forme recidivanti di sclerosi multipla (RMS). Nel maggio 2026, la FDA statunitense ha approvato ocrelizumab per i pazienti pediatrici con RMS.
“I bambini e gli adolescenti che convivono con la sclerosi multipla sperimentano ricadute più frequenti e più gravi rispetto agli adulti, ma le opzioni terapeutiche a loro disposizione sono rimaste indietro», ha dichiarato Levi Garraway, MD, PhD, Chief Medical Officer e Head of Global Product Development di Roche. «L’approvazione della Commissione Europea colma un divario di lunga data in Europa, offrendo ai giovani con sclerosi multipla una terapia ad alta efficacia supportata da un decennio di utilizzo nella popolazione adulta”.
Si stima che almeno 40.000 bambini e adolescenti convivano con la sclerosi multipla a livello mondiale, circa un terzo dei quali in Europa, a conferma della necessità di trattamenti precoci e ad alta efficacia per la sclerosi multipla.²
“Nel corso degli anni, ocrelizumab ha dimostrato efficacia e un profilo di sicurezza favorevole in un ampio spettro di persone con sclerosi multipla, contribuendo a ridefinire gli obiettivi terapeutici della malattia. I risultati dello studio OPERETTA 2 confermano anche nella popolazione pediatrica la capacità del trattamento di controllare l’attività di malattia, mantenendo un profilo di sicurezza coerente con quello già osservato negli adulti”, ha commentato Eleonora Cocco, professoressa ordinaria presso Università di Cagliari e Direttrice della SC Centro sclerosi multipla dell’ASL di Cagliari. “Disporre di un’opzione terapeutica ad alta efficacia fin dalle prime fasi della vita può fare una differenza importante nel percorso di cura di queste persone”.
L’approvazione si basa sullo studio di Fase III OPERETTA 2, che ha dimostrato che ocrelizumab non è inferiore a fingolimod (l’attuale trattamento standard nella sclerosi multipla pediatrica) nel controllo delle ricadute, riducendo il rischio di recidiva del 48% rispetto a fingolimod. Nello studio OPERETTA 2, ocrelizumab si è dimostrato superiore nella riduzione dell’infiammazione cerebrale, mostrando riduzioni significative delle lesioni T2 nuove o in ampliamento (-48%) e delle lesioni T1 attive captanti gadolinio (-87%).
I dati a due anni indicano inoltre che il 90% dei bambini con SM recidivante-remittente (RRMS) di età compresa tra 10 e 17 anni è rimasto libero da recidive nell’arco dei due anni. Riguardo alla funzione immunitaria, ocrelizumab ha mostrato una deplezione selettiva delle cellule B target con un impatto minimo o nullo sulle altre popolazioni di cellule immunitarie, preservando l’immunità preesistente ai comuni vaccini pediatrici nell’81–100% delle persone. Ocrelizumab ha inoltre evidenziato un profilo di sicurezza coerente nei bambini e negli adolescenti, simile a quello osservato negli adulti, senza interruzioni del trattamento dovute a effetti indesiderati.¹
Ocrelizumab offre benefici coerenti in tutte le fasce d’età. I nuovi dati presentati al Congresso di ECTRIMS, European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis, dimostrano che ocrelizumab garantisce un’efficacia significativa e costante in un’ampia popolazione di persone con sclerosi multipla, dai bambini di 10 anni fino agli adulti più anziani.
- Dati a due anni nelle persone >55 anni (Poster #P1426 sullo studio di Fase IIIb CONSONANCE): il 53% dei partecipanti over 55 trattati con ocrelizumab non ha mostrato progressione della disabilità dopo due anni, in modo simile ai partecipanti più giovani (55%), dimostrando che ocrelizumab mantiene il suo effetto sulla progressione con l’avanzare dell’età.
- Dati di prima linea a sei anni (Poster #P1457 sullo studio di Fase IIIb ENSEMBLE-LIBERTO): il trattamento precoce nella sclerosi multipla recidivante-remittente (RRMS) naïve ha ottenuto un controllo a lungo termine della malattia (75% NEDA-3 a 6 anni) e ha invertito la disabilità (33% con miglioramento confermato), rafforzando il valore di un intervento precoce ad alta efficacia.
- Passaggio da ocrelizumab IV a SC (Poster #P0423): i dati real-world dello studio di Fase IV CONFIDENCE confermano che il passaggio da ocrelizumab endovenoso (IV) a ocrelizumab sottocutaneo (SC) offre una maggiore comodità di trattamento unita a una sicurezza costante.
- Passaggio da altri trattamenti a ocrelizumab: i dati real-world mostrano che la progressione è stata il motivo principale per il passaggio delle persone da ofatumumab a ocrelizumab (ePoster #EP2733). Un’analisi separata delle persone trattate con ocrelizumab o ofatumumab per un anno mostra che ocrelizumab è stato associato a una minore attività delle lesioni MRI (Poster #P0305).
Ocrelizumab
Ocrelizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato progettato per colpire le cellule B CD20-positive, uno specifico tipo di cellule immunitarie ritenuto un fattore chiave nel danno alla mielina (che isola e supporta le cellule nervose) e agli assoni (fibre nervose). Ocrelizumab per via endovenosa (EV) e Ocrelizumab per via sottocutanea (SC) sono le uniche terapie approvate sia per le forme recidivanti di sclerosi multipla (RMS), comprese la sclerosi multipla recidivante-remittente (RRMS) e la sclerosi multipla secondariamente progressiva attiva (SPMS), nonché la sindrome clinicamente isolata (CIS) negli Stati Uniti, sia per la sclerosi multipla primariamente progressiva (PPMS). Entrambe le formulazioni vengono somministrate ogni sei mesi. La dose iniziale endovenosa consiste in due infusioni da 300 mg a distanza di due settimane, seguite da infusioni singole da 600 mg. La formulazione sottocutanea viene somministrata come singola iniezione da 920 mg ogni sei mesi.
La sclerosi multipla
La sclerosi multipla è una malattia cronica che colpisce oltre 3 milioni di persone nel mondo. Le persone affette da qualsiasi forma di sclerosi multipla sperimentano la progressione della malattia fin dalle fasi iniziali. Pertanto, un importante obiettivo terapeutico è rallentare, arrestare e idealmente prevenire la progressione il prima possibile.
Circa l’85% delle persone con sclerosi multipla riceve inizialmente una diagnosi di sclerosi multipla recidivante-remittente (RRMS). Le forme recidivanti della malattia (RMS) comprendono la RRMS e la sclerosi multipla secondariamente progressiva attiva; le persone con RMS sperimentano ricadute e un peggioramento della disabilità nel tempo. La sclerosi multipla primariamente progressiva (PPMS) è una forma debilitante della malattia caratterizzata da un progressivo peggioramento dei sintomi, generalmente in assenza di ricadute distinte o periodi di remissione. Circa il 15% delle persone con sclerosi multipla riceve una diagnosi di forma primariamente progressiva. Fino all’approvazione di Ocrelizumab® da parte della FDA non esistevano trattamenti approvati dalla FDA per la PPMS e Ocrelizumab rimane tuttora l’unico trattamento approvato per questa forma di malattia. Nonostante la disponibilità di terapie ad alta efficacia, oltre un terzo delle persone con sclerosi multipla riceve ancora oggi trattamenti a minore efficacia. Rallentare o arrestare la progressione della malattia e, allo stesso tempo, prevenire le ricadute rimane un importante bisogno medico insoddisfatto nella sclerosi multipla.
References
[1] Banwell B, et al. Efficacy and Safety of Ocrelizumab Compared With Fingolimod in Paediatric Relapsing- Remitting MS: Results of the Phase III OPERETTA 2 Study. Presented at the 2025 Congress of the European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (ECTRIMS); 26 September 2025; Barcelona, Spain.
[2] MS International Federation. The Atlas of MS 2026: A global update on MS prevalence, incidence, and the gaps that remain. September 2026. Available from: http://www.msif.org/wp-content/uploads/2026/09/Atlas-Epidemiology-report-text-core-data-2026-FINAL.pdf
