Uno studio internazionale coordinato dal TIGEM analizza i risultati degli oltre 1300 casi valutati tra il 2016 e il 2023: diagnosi genetica nel 49% dei bambini, nuovi geni malattia identificati e un impatto concreto sulla vita delle famiglie. Napoli, 20...
Il nuovo farmaco, a somministrazione orale, è indicato nei pazienti deambulanti di almeno 6 anni di età e in trattamento concomitante con corticosteroidi. Il meccanismo d’azione di givinostat è indipendente dal tipo di mutazione genetica alla base della malattia....
immagine macrovector freepik La ricerca Luiss Business School evidenzia il ruolo strategico delle imprese USA per il sistema Paese Le imprese farmaceutiche statunitensi rivestono un ruolo di rilievo nel tessuto produttivo e scientifico italiano, contribuendo alla...
Grazie al contributo di Fondazione Intesa Sanpaolo continua il progetto a favore del Centro Regionale di Diagnosi e Cura delle Malattie Metaboliche Ereditarie di Verona Una buona notizia per le persone affette da Malattie Metaboliche Ereditarie (MME) e per le loro...
Fondazione Telethon annuncia il rilascio dell’autorizzazione all’immissione in commercio da parte della Commissione Europea per Waskyra™, terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS). L’autorizzazione della Commissione Europea del 9 gennaio 2026 fa...
Bologna/Monaco di Baviera, 13 gennaio 2026 – Alfasigma S.p.A. ("Alfasigma"), gruppo farmaceutico globale con sede in Italia, nato dall'eccellenza storica della realtà farmaceutica italiana, e Innovative Molecules GmbH (" Innovative Molecules"), azienda...
LA COLLABORAZIONE MIRA A GARANTIRE UN ACCESSO SOSTENIBILE A UNA NUOVA TERAPIA PER UNA RARA IMMUNODEFICIENZA, COLMANDO UN VUOTO LASCIATO DAGLI OPERATORI FOR-PROFIT CAMBRIDGE (MA), Roma, 15 dicembre 2025 – Orphan Therapeutics Accelerator (OTXL), una biotech non...
TUTTO PRONTO PER LA CAMPAGNA DI NATALE DI SENSIBILIZZAZIONE E RACCOLTA FONDI DI FONDAZIONE TELETHON, CON LA 36ª MARATONA SULLE RETI RAI DAL 14 AL 21 DICEMBRE IL 20 E 21 DICEMBRE I CUORI DI CIOCCOLATO SARANNO PROTAGONISTI NELLE PIAZZE ITALIANE: 15 CIOCCOLATINI CON...
L'approvazione si è basata sui risultati dello studio di fase III KOMET, che ha mostrato un tasso di risposta obiettiva del 20% nella riduzione della dimensione del tumore 12 dicembre 2025 - Alexion, AstraZeneca Rare Disease, ha annunciato l'approvazione...
· L’allarme lanciato in questi giorni sui media sul rapporto tra uso dei farmaci basati sul GLP-1 ed effetti indesiderati alla vista, è un segnale da tenere in considerazione, ma solo per ribadire che qualunque terapia va fatta sotto controllo medico · La...
