- L’indicazione terapeutica di Lanadelumab è estesa ai pazienti pediatrici a partire dai 2 anni di età
- È la prima opzione di profilassi a lungo termine disponibile in Italia per bambini sotto i 6 anni
- Si tratta di un importante passo avanti nella gestione di una patologia rara e complessa, potenzialmente fatale
Roma, [29 aprile] – L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato l’ammissione al rimborso per l’indicazione terapeutica di Lanadelumab nella prevenzione di routine degli attacchi ricorrenti di Angioedema Ereditario (HAE) nei pazienti pediatrici a partire dai 2 anni di età.[i]
L’approvazione rappresenta un traguardo importante per la gestione di una patologia rara, complessa e potenzialmente fatale, che esordisce spesso già in età pediatrica e ha un impatto significativo sulla qualità di vita dei bambini e delle loro famiglie².
L’Angioedema Ereditario è una malattia genetica rara caratterizzata da attacchi ricorrenti e imprevedibili di edema che possono interessare la cute, il tratto gastrointestinale e le vie aeree superiori. In caso di coinvolgimento laringeo, gli episodi possono essere potenzialmente fatali[ii]. La malattia è spesso sottodiagnosticata e la sua gestione clinica risulta particolarmente complessa nei pazienti più giovani5.
L’estensione dell’indicazione di Lanadelumab in ambito pediatrico si basa su evidenze cliniche robuste, in particolare sui risultati dello studio di fase 3 SPRING (SHP643301) ³, condotto in pazienti pediatrici di età compresa tra 2 e 12 anni. I dati hanno mostrato una riduzione del tasso di attacchi pari al 94,8% rispetto al basale, con il 76,2% dei pazienti liberi da attacchi durante il periodo di trattamento, e un profilo di sicurezza favorevole, coerente con quello osservato negli adulti e negli adolescenti.[iii]
“Questa estensione dell’indicazione pediatrica rappresenta per noi un importante traguardo e ribadisce il nostro impegno per fornire ai pazienti italiani percorsi di cura sempre più personalizzati e opzioni terapeutiche basate su robuste evidenze cliniche, che permettano una migliore gestione della patologia”, ha dichiarato Alessandra Fionda, Medical & Regulatory Head di Takeda Italia.
L’approvazione della rimborsabilità da parte di AIFA consente di rendere disponibile anche per i pazienti pediatrici una strategia di prevenzione continuativa, con l’obiettivo di ridurre il carico di malattia, limitare l’imprevedibilità degli attacchi e favorire una quotidianità più stabile.
“L’angioedema ereditario è una malattia genetica rara, che nella maggior parte dei casi si trasmette da uno dei genitori, anche se in circa il 20% dei pazienti insorge spontaneamente, rendendo più complessa la diagnosi. Esordisce generalmente già in età pediatrica e si manifesta con rigonfiamenti improvvisi e ricorrenti, molto dolorosi, che possono compromettere in modo significativo la vita quotidiana; il coinvolgimento delle vie aeree rappresenta inoltre una vera emergenza medica per il rischio di soffocamento”, ha spiegato Mauro Cancian, Presidente Associazione ITACA, Italian Network for Hereditary and Acquired Angioedema, e Direttore UOSD di Allergologia Azienda Ospedale Università di Padova. “L’obiettivo terapeutico oggi è consentire ai pazienti, anche ai più giovani, una vita piena, con un impatto concreto anche sulla qualità di vita delle loro famiglie, che ogni giorno convivono con l’incertezza, l’ansia e il peso della gestione della malattia. Questo importante passo avanti consentirà, anche ai pazienti più giovani, una vita il più possibile libera dagli attacchi e dalla paura degli stessi”.
“Le persone con malattie rare come l’Angioedema Ereditario affrontano spesso ostacoli importanti: diagnosi tardive, percorsi frammentati e accesso non sempre uniforme alle soluzioni disponibili.5 Lavorare per rimuovere queste barriere significa creare valore e favorire un accesso equo alle risposte sviluppate per bisogni clinici altamente specifici”, ha commentato Claudia Russo Caia, Patient, Value & Access Head di Takeda Italia.
L’estensione dell’indicazione di Lanadelumab si inserisce nel più ampio impegno di Takeda nel campo delle Malattie Rare, dove la collaborazione con istituzioni, comunità scientifica e associazioni dei pazienti è fondamentale per migliorare la presa in carico e ridurre i ritardi diagnostici.
“Nelle Malattie Rare non si parla solo di clinica, ma anche di come affrontare al meglio la vita quotidiana. È qui che emerge il bisogno essenziale a cui, come Takeda, cerchiamo di rispondere: offrire soluzioni mirate che permettano alle persone affette e alle loro famiglie di guardare al futuro con maggiore fiducia e sicurezza”, ha aggiunto Laura Nocerino, Rare Business Unit Head di Takeda Italia.
Con questa estensione, AIFA contribuisce a colmare un importante gap terapeutico nella popolazione pediatrica con Angioedema Ereditario, aprendo nuove prospettive per una gestione precoce, continuativa e personalizzata della patologia.
Informazioni sull’HAE
L’angioedema ereditario (HAE) è una malattia genetica rara che provoca attacchi ricorrenti di edema (gonfiore) in varie parti del corpo, tra cui addome, viso, piedi, genitali, mani e gola. Il gonfiore può essere debilitante e doloroso.4 Gli attacchi che ostruiscono le vie aeree possono causare asfissia e sono potenzialmente letali.2 Si stima che l’HAE colpisca 1 persona su 50.000 in tutto il mondo.5 Spesso è sottovalutato, sottodiagnosticato e sottotrattato.5
Informazioni su Lanadelumab
Lanadelumab è un anticorpo monoclonale completamente umano che si lega specificamente alla callicreina plasmatica e ne riduce i livelli ed è indicato per la prevenzione di routine degli attacchi ricorrenti di HAE in pazienti di età pari o superiore a 2 anni ⁶. Lanadelumab è formulato per la somministrazione sottocutanea e ha un’emivita di circa due settimane. Lanadelumab è destinato all’autosomministrazione o alla somministrazione da parte di un caregiver dopo aver ricevuto una formazione da parte di un operatore sanitario. [iv]
[i] Gazzetta ufficiale n.97 del 28.04.2026, rif. Determinazione AIFA 529-2026.
2 Lumry WR, Settipane RA. Hereditary angioedema: epidemiology and burden of disease. Allergy Asthma Proc. 2013.
3 Maurer M, et al. EAACI Hybrid Congress 2022.
4 Longhurst H, Bygum A. Clin Rev Allergy Immunol. 2016.
5 EURORDIS. Hereditary Angioedema: Unmet needs and diagnostic delay.
6 European Medicines Agency (EMA). TAKHZYRO (lanadelumab) – Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto. Disponibile su: https://www.ema.europa.eu
