La terapia a base di dorocubicel è stata autorizzata nell’Unione europea per adulti idonei affetti da neoplasie ematologiche che necessitano di un trapianto allogenico di cellule staminali e per i quali non sono disponibili altre cellule di donatori idonei.
Avanzanite ha ottenuto i diritti esclusivi di commercializzazione di dorocubicel in 32 Paesi nello Spazio Economico Europeo, Regno Unito e Svizzera, anche in relazione a un’eventuale estensione delle indicazioni terapeutiche.
Avanzanite è diventa il titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio nell’UE a seguito del trasferimento regolatorio e contribuirà allo sviluppo di uno studio clinico di Fase 3.
Dorocubicel rappresenta il quinto lancio di Avanzanite nell’area delle malattie rare e la prima terapia avanzata (ATMP).
Milano, 9 novembre 2026 – Avanzanite Bioscience B.V. (“Avanzanite” o la “Società”), azienda farmaceutica europea specializzata nelle malattie rare, ha annunciato oggi un accordo di licenza esclusiva con Cordex Biologics, società del gruppo ExCellThera («ExCellThera») con sede a Montréal, leader nelle terapie potenziate con cellule staminali ematopoietiche, per la commercializzazione della terapia a base di dorocubicel. Il 25 agosto 2025 la Commissione europea ha concesso l’autorizzazione condizionata all’immissione in commercio per il trattamento di pazienti adulti affetti da neoplasie ematologiche che necessitano di un trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (allo-HSCT) a seguito di un regime di condizionamento mieloablativo e per i quali non sono disponibili altre tipologie di cellule di donatori idonei.
In base all’accordo, Avanzanite guiderà la commercializzazione nei 32 Paesi dello Spazio Economico Europeo, nel Regno Unito e in Svizzera. La titolarità dell’autorizzazione all’immissione in commercio già rilasciata nell’UE sarà trasferita ad Avanzanite, la quale prevede inoltre di presentare le domande di autorizzazione all’immissione in commercio nel Regno Unito e in Svizzera. ExCellThera manterrà la responsabilità della produzione e della fornitura e continuerà a guidare lo sviluppo globale, anche attraverso la valutazione di possibili estensioni dell’indicazione terapeutica a specifiche popolazioni di pazienti.
Inoltre, Avanzanite contribuirà al supporto di uno studio clinico di Fase 3, che valuterà la terapia a base di dorocubicel rispetto al trapianto da donatore aploidentico o da donatore non consanguineo HLA-incompatibile in pazienti adulti affetti da leucemie acute e sindromi mielodisplastiche (MDS) ad alto o altissimo rischio. Lo studio mira a fornire ulteriori evidenze a conferma dell’efficacia e della sicurezza e potrebbe supportare una possibile estensione dell’indicazione terapeutica.
“Questa partnership riflette il motivo per cui Avanzanite è stata fondata: liberare tutto il potenziale dei medicinali innovativi per i pazienti affetti da malattie rare – ha dichiarato
Adam Plich, cofondatore e CEO di Avanzanite Bioscience – Crediamo che, se per scoprire medicinali innovativi serva un tipo di genialità, assicurarsi che raggiungano i pazienti che possono trarne beneficio ne richieda un altro. Questa partnership unisce queste competenze in una missione condivisa. Il nostro impegno comprende anche il sostegno al finanziamento dello studio clinico di Fase 3, per raccogliere ulteriori evidenze ed esplorare il potenziale della terapia per un uso più ampio”.
Durante il suo sviluppo, la molecola ha ottenuto la designazione di farmaco orfano ed è stata inclusa nel programma PRIME (PRIority MEdicines) dell’Agenzia Europea per i
Medicinali, che offre un supporto scientifico e regolatorio precoce e rafforzato per lo sviluppo di terapie promettenti destinate a rispondere a esigenze mediche insoddisfatte.
“Il nostro team e i nostri collaboratori hanno lavorato instancabilmente per molti anni per far progredire dorocubicel dalla scoperta scientifica verso la cura dei pazienti – ha
dichiarato David Millette, CEO di ExCellThera. – Avanzanite vanta una presenza capillare in Europa e una solida esperienza nel portare sul mercato terapie per le malattie
rare e nel favorirne l’accesso da parte dei pazienti. Riteniamo che sia il partner ideale per trasformare le potenzialità di questa innovazione scientifica in benefici concreti per i
pazienti che ne hanno bisogno, consentendoci al contempo di continuare a concentrarci sullo sviluppo scientifico e clinico”.
“Per i pazienti affetti da tumori del sangue che necessitano di un trapianto di cellule staminali da donatore, trovare cellule di un donatore idoneo è un passaggio fondamentale
del percorso terapeutico – ha dichiarato il dott. Jurjen Versluis, internista ematologo presso l’Erasmus MC Cancer Institute di Rotterdam, nei Paesi Bassi. – Quando non sono disponibili cellule di donatori idonei, è importante poter contare su ulteriori opzioni di trapianto. L’Erasmus MC ha contribuito agli studi clinici che hanno valutato la terapia a base di dorocubicel e siamo lieti di aver preso parte al suo sviluppo clinico”.
“Dorocubicel espande il massimo potenziale dell’utilizzo di cellule staminali emopoietiche da sangue placentare (cord blood) per il trapianto allogenico – ha dichiarato la prof.ssa Annalisa Ruggeri, ematologa presso l’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano e Vice-Presidente di Eurocord. – Il Registro Eurocord ha coordinato da oltre 30 anni i più importanti studi clinici sull’uso di cord blood nel trapianto allogenico dimostrando la rilevanza di questa sorgente di cellule staminali nell’offrire un donatore a tutti i pazienti con indicazione al trapianto”.
“Dorocubicel ha dimostrato un’elevata efficacia antitumorale nel trapianto in pazienti con neoplasie ematologiche ad alto rischio – ha dichiarato il prof. Fabio Ciceri, professore
ordinario di Ematologia dell’Università Vita-Salute San Raffaele di Milano. – I risultati degli studi condotti hanno rivelato inoltre un profilo di bassa tossicità complessiva che verranno ulteriormente valutati nello studio di fase 3 in pazienti adulti affetti da leucemie acute e sindromi mielodisplastiche (MDS) ad alto o altissimo rischio”.
L’accordo contribuisce a realizzare l’ambizione di Avanzanite di diventare un punto di riferimento europeo nel campo delle malattie rare. Con questo quinto lancio nell’area delle
malattie rare in quattro anni, dorocubicel amplia il portafoglio ematologico della Società, includendo la terapia con cellule staminali e l’oncoematologia, accanto alle aree dell’oftalmologia e della nefrologia. Fondata nel 2022, Avanzanite conta oggi oltre 110 dipendenti in tutta Europa e raggiunge più di 400 pazienti.
Informazioni su dorocubicel
Dorocubicel è una terapia allogenica con cellule staminali ematopoietiche, autorizzata nell’Unione europea come medicinale per l’uso in adulti idonei che necessitano di un trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (allo-HSCT). È preparata specificamente per ciascun paziente a partire da una singola unità di sangue cordonale e contiene due componenti: cellule staminali ematopoietiche CD34+ espanse mediante la tecnologia proprietaria UM171 (dorocubicel) e cellule CD34− non espanse. Dopo l’infusione, le cellule staminali CD34+ raggiungono il midollo osseo, dove si dividono e maturano in cellule ematiche e immunitarie specializzate. Le cellule CD34− non espanse, costituite principalmente da linfociti T CD3+, svolgono un ruolo complementare: favoriscono la ricostituzione immunitaria e contribuiscono all’effetto trapianto contro la leucemia dopo il trapianto.
Informazioni sul trapianto allogenico di cellule staminali
Ogni anno, nei territori in cui la terapia è autorizzata, circa 15.000 adulti necessitano di un trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HSCT), un trattamento potenzialmente curativo per tumori del sangue quali la leucemia mieloide acuta (AML), la leucemia linfoblastica acuta (ALL), le sindromi mielodisplastiche (MDS), i linfomi e altre patologie. Tuttavia, un terzo di questi pazienti necessita con urgenza di un trapianto, ma non dispone di un donatore familiare compatibile. La maggior parte riceve un trapianto da un donatore aploidentico o da un donatore non consanguineo HLA-incompatibile, con un rischio maggiore di complicanze gravi, tra cui la malattia del trapianto contro l’ospite (GVHD) e le infezioni, che contribuiscono alla mortalità non correlata a recidiva. Alcuni pazienti non possono sottoporsi al trapianto e sono esposti al rischio di recidiva, con scarse prospettive di sopravvivenza.
