APPROVATO IL PIANO NAZIONALE MALATTIE RARE

FRANCESCA PASINELLI, D.G. FONDAZIONE TELETHON: “FELICI DI AVER RAGGIUNTO QUESTO TRAGUARDO INSIEME ALLE ISTITUZIONI: RAPPRESENTA UN IMPORTANTE PASSO IN AVANTI PER LA RICERCA”   Roma, 21 febbraio 2023 – Dopo il Testo Unico sulle Malattie Rare, approvato...

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EMA: accoglienza favorevole per la domanda di AIC dell' exagamglogene autotemcel (exa-cel) nel trattamento dei pazienti affetti da anemia falciforme (sickle cell disease, SCD) o da beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni (transfusion-dependent beta thalassemia, TDT).

- La presentazione della domanda è supportata dai risultati di due studi globali di Fase 3 condotti su exa-cel in persone affette da anemia falciforme o da beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni -  Roma, 25 Gennaio 2023, Vertex Pharmaceuticals (Europa) e...

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