Avanzanite commercializzerà e distribuirà PYRUKYND nell'Unione Europea in base al suo accordo esclusivo con Agios Avanzanite si impegna a collaborare con le autorità locali dell'UE per consentire l'accesso a PYRUKYND ai pazienti adulti affetti da talassemia...
L’indicazione terapeutica di Lanadelumab è estesa ai pazienti pediatrici a partire dai 2 anni di età È la prima opzione di profilassi a lungo termine disponibile in Italia per bambini sotto i 6 anni Si tratta di un importante passo avanti nella gestione di una...
Uno studio internazionale coordinato dal TIGEM analizza i risultati degli oltre 1300 casi valutati tra il 2016 e il 2023: diagnosi genetica nel 49% dei bambini, nuovi geni malattia identificati e un impatto concreto sulla vita delle famiglie. Napoli, 20...
Il nuovo farmaco, a somministrazione orale, è indicato nei pazienti deambulanti di almeno 6 anni di età e in trattamento concomitante con corticosteroidi. Il meccanismo d’azione di givinostat è indipendente dal tipo di mutazione genetica alla base della malattia....
Grazie al contributo di Fondazione Intesa Sanpaolo continua il progetto a favore del Centro Regionale di Diagnosi e Cura delle Malattie Metaboliche Ereditarie di Verona Una buona notizia per le persone affette da Malattie Metaboliche Ereditarie (MME) e per le loro...
Fondazione Telethon annuncia il rilascio dell’autorizzazione all’immissione in commercio da parte della Commissione Europea per Waskyra™, terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS). L’autorizzazione della Commissione Europea del 9 gennaio 2026 fa...
Bologna/Monaco di Baviera, 13 gennaio 2026 – Alfasigma S.p.A. ("Alfasigma"), gruppo farmaceutico globale con sede in Italia, nato dall'eccellenza storica della realtà farmaceutica italiana, e Innovative Molecules GmbH (" Innovative Molecules"), azienda...
LA COLLABORAZIONE MIRA A GARANTIRE UN ACCESSO SOSTENIBILE A UNA NUOVA TERAPIA PER UNA RARA IMMUNODEFICIENZA, COLMANDO UN VUOTO LASCIATO DAGLI OPERATORI FOR-PROFIT CAMBRIDGE (MA), Roma, 15 dicembre 2025 – Orphan Therapeutics Accelerator (OTXL), una biotech non...
TUTTO PRONTO PER LA CAMPAGNA DI NATALE DI SENSIBILIZZAZIONE E RACCOLTA FONDI DI FONDAZIONE TELETHON, CON LA 36ª MARATONA SULLE RETI RAI DAL 14 AL 21 DICEMBRE IL 20 E 21 DICEMBRE I CUORI DI CIOCCOLATO SARANNO PROTAGONISTI NELLE PIAZZE ITALIANE: 15 CIOCCOLATINI CON...
L'approvazione si è basata sui risultati dello studio di fase III KOMET, che ha mostrato un tasso di risposta obiettiva del 20% nella riduzione della dimensione del tumore 12 dicembre 2025 - Alexion, AstraZeneca Rare Disease, ha annunciato l'approvazione...
