LEUCODISTROFIA METACROMATICA: SUL NEW ENGLAND JOURNAL OF MEDICINE LA TERAPIA GENICA SI CONFERMA IN GRADO DI CAMBIARE LA STORIA DELLA MALATTIA SE SOMMINISTRATA IN FASE PRECOCE
La terapia ha dimostrato di preservare la funzione motoria e le capacità cognitive nella maggior parte dei pazienti, purché somministrata tempestivamente: sarebbe perciò fondamentale disporre dello screening neonatale per diagnosticare precocemente la malattia, ma...