 Avanzanite commercializzerà e distribuirà PYRUKYND nell’Unione Europea in base al suo accordo esclusivo con Agios
 Avanzanite si impegna a collaborare con le autorità locali dell’UE per consentire l’accesso a PYRUKYND ai pazienti adulti affetti da talassemia

Amsterdam, 25 maggio 2026 – Avanzanite Bioscience B.V., azienda farmaceutica europea in rapida crescita dedicata alle malattie rare, ha annunciato oggi che il suo partner, Agios Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: AGIO), azienda biofarmaceutica focalizzata sulla fornitura di farmaci innovativi per pazienti affetti da malattie rare, con sede a Cambridge, Massachusetts, ha annunciato che la Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio di PYRUKYND® (mitapivat), un attivatore orale della piruvato chinasi (PK), negli adulti per il trattamento dell’anemia associata ad alfa- o beta-talassemia trasfusione-dipendente e non trasfusione-dipendente, con la designazione di medicinale orfano.

“La talassemia è una malattia complessa, cronica e multisistemica caratterizzata da anemia, eritropoiesi inefficace ed emolisi, che nel loro insieme comportano un significativo onere per i pazienti, compreso un impatto sostanziale sulla qualità della vita e un affaticamento persistente”, ha commentato la professoressa Raffaella OrigaM.D., PhD., Professoressa di Pediatria presso l’Università di Cagliari e Presidente della Società Italiana di Talassemia ed Emoglobinopatie (SITE). “L’approvazione da parte della Commissione Europea di PYRUKYND rappresenta un importante passo avanti, introducendo una nuova opzione di trattamento orale indipendentemente dal genotipo o dal carico trasfusionale, con il potenziale di affrontare aspetti chiave della malattia, tra cui la riduzione del carico trasfusionale e il miglioramento degli esiti per i pazienti”.

La decisione della Commissione Europea fa seguito al parere favorevole espresso dal Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA) e si basa sui risultati degli studi globali di fase 3, randomizzati, in doppio cieco, controllati con placebo, ENERGIZE ed ENERGIZE-T. L’approvazione di PYRUKYND per gli adulti affetti da talassemia segna la sua seconda indicazione nell’UE, dopo quella del 2022 per gli adulti con deficit di PK.

“Il trattamento per la talassemia continua a rappresentare un onere gravoso per i pazienti e per i sistemi sanitari”, ha affermato Antonis Kattamis, medicoprofessore presso l’Università Nation & Kapodistrian di Atene, in Grecia, e ricercatore nel programma clinico di fase 3 di PYRUKYND sulla talassemia. “Un’attivatore orale della PK come PYRUKYND ha il potenziale di trasformare il modo in cui gestiamo sia i pazienti trasfusione-dipendenti sia i pazienti non trasfusione-dipendenti, e siamo lieti di poter offrire questa opzione nella nostra pratica clinica”.

Nel giugno 2025, Avanzanite ha stipulato un accordo esclusivo con Agios per la commercializzazione e la distribuzione di PYRUKYND in Europa, Regno Unito e Svizzera. Avanzanite continuerà a collaborare strettamente con Agios, con le autorità sanitarie locali e con le comunità di pazienti per garantire l’accesso a PYRUKYND in tutta l’Unione Europea.

“L’approvazione odierna nell’Unione Europea del primo attivatore della PK della sua categoria, sviluppato da Agios, è un’ottima notizia per gli adulti affetti da talassemia e siamo orgogliosi e onorati di collaborare con Agios per distribuire e commercializzare questo medicinale nei nostri Paesi”, ha dichiarato Adam Plich, CEO e co-fondatore di Avanzanite Bioscience. “Il nostro ruolo ora è collaborare con le autorità locali, condurre un lancio di successo e consentire un ampio accesso a PYRUKYND per questa indicazione, garantendo che nessun paziente affetto da talassemia venga trascurato in tutta l’Unione Europea”.

Questo traguardo segna il quarto lancio di un farmaco per le malattie rare effettuato da Avanzanite, a ulteriore dimostrazione della solidità della sua piattaforma commerciale paneuropea. Con “Champions League” team di più di 100 professionisti esperti in malattie rare, operanti in 32 paesi europei, l’azienda è in prima linea per collaborare con aziende biotecnologiche innovative e offrire terapie innovative e rivoluzionarie ai pazienti di tutta Europa.

Informazioni sulla Talassemia
La talassemia è una rara malattia ereditaria del sangue che colpisce la produzione di emoglobina, la proteina presente nei globuli rossi responsabile del trasporto dell’ossigeno in tutto il corpo. La malattia si suddivide in due tipi principali: alfa-talassemia e beta-talassemia, a seconda della catena globinica dell’emoglobina interessata. Interrompendo la produzione di emoglobina, la talassemia riduce il numero di globuli rossi circolanti e ne accorcia la durata di vita, causando anemia, affaticamento e gravi complicazioni.

Alcuni individui affetti da talassemia necessitano di trasfusioni regolari (talassemia trasfusione-dipendente), mentre altri ne hanno bisogno solo in modo intermittente (talassemia non trasfusione-dipendente). Tutti i pazienti affetti da talassemia lamentano un impatto molto significativo della malattia, che include comorbilità, ridotta qualità della vita e un’aspettativa di vita più breve.

Informazioni su ENERGIZE e ENERGIZE-T
ENERGIZE (NCT04770753) e ENERGIZE-T (NCT04770779) sono studi globali di fase 3, in doppio cieco e controllati con placebo, che valutano l’efficacia e la sicurezza di mitapivat negli adulti affetti da alfa- o beta-talassemia.

Lo studio ENERGIZE ha randomizzato 194 pazienti affetti da alfa- o beta-talassemia non trasfusione-dipendenti in un rapporto 2:1, assegnandoli a ricevere mitapivat 100 mg o placebo due volte al giorno. L’endpoint primario era la risposta dell’emoglobina, definita come un aumento di ≥1,0 ​​g/dL nella concentrazione media di emoglobina dalla settimana 12 alla settimana 24 rispetto al basale. Gli endpoint secondari chiave includevano le variazioni rispetto al basale nei punteggi medi di affaticamento e nella concentrazione media di emoglobina dalla settimana 12 alla settimana 24. Lo studio ha valutato anche la sicurezza e la tollerabilità.

Lo studio ENERGIZE-T ha randomizzato 258 pazienti affetti da alfa- o beta-talassemia trasfusione-dipendenti in rapporto 2:1 a ricevere mitapivat 100 mg o placebo due volte al giorno. L’endpoint primario era la risposta alla riduzione delle trasfusioni, definita come una riduzione ≥50% delle unità di globuli rossi (GR) trasfuse con una riduzione di ≥2 unità di GR trasfuse in qualsiasi periodo consecutivo di 12 settimane fino alla settimana 48 rispetto al basale. Diverse misure di riduzione delle trasfusioni sono state incluse come endpoint secondari chiave, tra i quali troviamo il raggiungimento dell’indipendenza dalle trasfusioni. Lo studio ha anche valutato la sicurezza e la tollerabilità.

Per ogni studio, i pazienti che hanno completato il periodo in doppio cieco hanno avuto la possibilità di passare a un corrispondente periodo di estensione in aperto, durante il quale tutti i pazienti ricevono mitapivat.