Riconosciuto il requisito dell’innovazione terapeutica per etranacogene dezaparvovec, con accesso al relativo Fondo, attraverso un accordo di Managed Entry Agreement (MEA) di tipo payment by result. MILANO, 8 settembre 2025 – È stata pubblicata il 03/09/2025 in...
Nuova terapia genica fa regredire rara malattia della retina finora incurabile. Lo straordinario risultato sul primo paziente al mondo trattato, ottenuto dalla Clinica Oculistica dell’Università degli Studi della Campania “Luigi Vanvitelli”, grazie a una terapia...
- L’indagine intende analizzare diversi fattori che possono incidere sul ritardo diagnostico – quali istruzione, attività lavorativa, area geografica e differenze di genere. A quest’ultimo tema sarà dedicata particolare attenzione: l’obiettivo è comprendere se - a...
Nello studio delle malattie rare e della medicina di precisione, comprendere l'espressione genica nel contesto spaziale dei tessuti è essenziale. Il sequenziamento ad alta produttività e la tecnologia STOmics miglioreranno la comprensione biologica e molecolare di...
Firmata Determina dopo la revoca dell’autorizzazione al commercio dalla Commissione Ue Per garantire la continuità terapeutica a chi si è già sottoposto al trattamento con Translarna per la distrofia muscolare di Duchenne, dopo il mancato rinnovo della Commissione...
Un bosco che nasce da piccoli germogli per parlare di malattia rara, supporto e consapevolezza Cosa accade quando si guarda una realtà invisibile con occhi nuovi? È da questa domanda che prende forma "Le Radici di Fabry", la nuova campagna di sensibilizzazione...
È la malattia della pelle con più elevato impatto psico-sociale: in un Manifesto le priorità dei pazienti per migliorare l’assistenza e uscire dall’isolamento. Roma, 26 novembre 2024 - Un Manifesto in dieci punti per rompere il silenzio sull’idrosadenite...
www.freepik.com Maggiore accuratezza nell’accertamento dei casi grazie a metodiche diagnostiche avanzate, più accessibili e meno invasive, ma la patologia rimane rara e sottodiagnosticata • Sospetto e referral sono fondamentali per assicurare una diagnosi...
www.freepik.com Il romanzo SANGUE A FALCE del Dott. Giovan Battista Ruffo è stato presentato oggi in Senato in occasione della Giornata Mondiale dell'Anemia Falciforme. Il libro, novità editoriale di Spazio Cultura Edizioni, esplora attraverso una narrativa potente...
La fotografia della condizione dei pazienti siciliani scattata da Elma Research mostra la fatica fisica e psicologica legate alla Beta-Talassemia. I pazienti, anche adulti, devono contare spesso sull’aiuto del caregiver, e “dedicano” 3 giorni al mese a spostamenti,...