Il Progetto Aurora+XLH è disponibile da remoto anche per i pazienti XLH in tutta Italia Verona, 25.03 2024: Aismme APS, con il Progetto Aurora rende disponibile il servizio gratuito di sostegno psicologico per pazienti rari. In presenza e da remoto, è un...
Designed by Freepik Milano, 22 marzo 2024 – La Food and Drug Administration statunitense ha approvato givinostat, farmaco contro la distrofia muscolare di Duchenne, una rara e gravissima malattia neurodegenerativa di origine genetica. Si tratta del primo farmaco...
Il farmaco si chiamerà Lenmeldy: l’approvazione da parte della Food and Drug Administration (FDA), l’ente regolatorio statunitense, arriva a tre anni e mezzo di distanza da quella europea e permetterà di ampliare la comunità di pazienti a cui è destinato il...
È il primo farmaco approvato in Italia per il trattamento di questa rara e debilitante patologia genetica Lo studio SPRINT di Fase II ha dimostrato che la terapia riduce il volume del tumore, diminuendo il dolore e migliorando la qualità della vita 06 marzo 2024 –...
Si tratta della seconda terapia genica abbandonata dall’industria di cui la Fondazione Telethon si fa carico affinché arrivi ai pazienti che ne hanno bisogno Fondazione Telethon è la prima organizzazione non profit a essersi assunta la responsabilità di...
I risultati finanziari 2023 di Ipsen confermano la solidità dell’azienda: +3,4% delle vendite globali e +2% del margine operativo rispetto al 2022. Una crescita possibile anche grazie all’espansione della pipeline e alle recenti acquisizioni che hanno consentito...
L’85% delle Regioni Italiane ha adottato il Piano. Ora avvio dei tavoli tecnici. Milano, 20 febbraio - In tutto il mondo, il 29 febbraio è considerato un giorno speciale, il più raro del calendario. È la giornata dedicata alle Malattie Rare (Rare disease...
Su Nature Medicine, uno studio dell’Istituto San Raffaele-Telethon di Milano riporta i dati di 43 pazienti trattati con una delle prime terapie avanzate approvate al mondo, frutto della ricerca italiana Milano, 14 febbraio 2024 – La terapia genica per la rara...
Si sono svolti a Roma, due giorni di confronto tra i maggiori esperti italiani e le Associazioni Pazienti sullo stato dell’arte delle malattie rare, dei trattamenti, delle prospettive future, per sensibilizzare la popolazione sull’importanza dello screening...
- Sono circa 7.000 in Italia le persone con beta-talassemia, di queste circa il 73% è affetto da talassemia trasfusione-dipendente[1]. - Per sopravvivere i pazienti hanno bisogno di 1-3 sacche di sangue o più al mese[2] e l'85% soffre di una o più comorbidità[3]. ...